AMD通常有干性和濕性(新生血管性,以下簡稱nAMD)兩種形式,其中nAMD發(fā)展迅速,能使人在短時(shí)間內(nèi)視力迅速下降、視物變形,甚至視力突然喪失,嚴(yán)重影響患者的生活品質(zhì)。nAMD的成因主要是視網(wǎng)膜色素上皮層下面產(chǎn)生異常的脈絡(luò)膜新生血管,作為不成熟的毛細(xì)血管,它們就像活火山一樣,可導(dǎo)致黃斑區(qū)出現(xiàn)滲漏、出血、水腫、脂質(zhì)沉積、色素上皮脫離等情況。
抗VEGF療法在抑制新生血管、恢復(fù)nAMD患者視力上有著顯著的療效,但通?;颊咝枰谇?個(gè)月中每月通過玻璃體腔注射來完成基礎(chǔ)量治療,然后根據(jù)病情選用抗VEGF藥物的種類,每1-3個(gè)月反復(fù)注射抗VEGF藥物來控制病情。
研究團(tuán)隊(duì)在小鼠、新西蘭兔、非人靈長類(NHP)等多個(gè)種屬上進(jìn)行了對比試驗(yàn),AAVv128均表現(xiàn)出顯著優(yōu)于AAV8的視網(wǎng)膜遞送及轉(zhuǎn)導(dǎo)效率,顯示了AAVv128的跨種屬高轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。
長期頻繁的接受抗VEGF藥物玻璃體腔注射,大大增加了患者的生理、心理和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),通過一次注射就能長期控制病情的新型治療方法——基因治療,有望實(shí)現(xiàn)“一次注射、長期獲益”。
目前,抗VEGF藥物玻璃體腔注射是nAMD的首選治療方法,我國企業(yè)自主研發(fā)的康柏西普眼用注射液已于10年前上市,顯著改善患者視力水平。
赢咖3注册396667這項(xiàng)研究報(bào)告了基于弘基生物AAV衣殼篩選平臺打造的全新眼科AAV衣殼變體——AAVv128,在人視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞19(ARPE19)上,AAVv128相比于AAV8,在細(xì)胞結(jié)合方面提高了30.8倍,在細(xì)胞攝取方面提高了24.7倍。
老年性黃斑變性,又稱為年齡相關(guān)性黃斑變性(以下簡稱AMD),是世界三大常見的致盲因素之一,是發(fā)達(dá)國家55歲以上人群視力嚴(yán)重下降的主要原因,堪稱老年人的“視力殺手”。據(jù)《中國年齡相關(guān)性黃斑變性臨床診療指南(2023年)》顯示,2040年全球AMD患者數(shù)量預(yù)計(jì)將達(dá)到2.88億例。
在臨床前研究的基礎(chǔ)上,弘基生物自主研發(fā)的國內(nèi)首個(gè)用于治療眼底黃斑變性的基因治療產(chǎn)品——Ⅰ類生物新藥KH631,已完成國內(nèi)和美國Ⅰ期臨床試驗(yàn)首例給藥。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,該項(xiàng)目可以顯著降低患者抗VEGF藥物的注射頻次、未出現(xiàn)藥物相關(guān)的不良反應(yīng)。
706.94MB
查看351.50MB
查看81.7MB
查看295.19MB
查看
網(wǎng)友評論更多
69個(gè)舊s
「環(huán)球網(wǎng)」最高級別紅色預(yù)警!17級大風(fēng)!特大暴雨!超強(qiáng)臺風(fēng),即將在這里登陸✱✲
2024-09-22 18:39:36 推薦
187****5741 回復(fù) 184****8386:「北青網(wǎng)」突然下調(diào)!杭州有人冒雨存了1000多萬!姑娘懊惱:還是太晚了✳來自開遠(yuǎn)
187****5319 回復(fù) 184****8245:「第一軍情」一夜之間表弟軍變,把總統(tǒng)表哥趕下臺,中美俄都在看✴來自蒙自
157****7836:按最下面的歷史版本✵✶來自彌勒
24景洪464
「環(huán)球網(wǎng)」椰子水價(jià)格暴漲4000%!供不應(yīng)求!曾經(jīng)的“邊角料”,徹底火了✷✸
2024-09-23 20:47:28 推薦
永久VIP:「今日籃球速遞」男籃世界杯-日本逆轉(zhuǎn)委內(nèi)瑞拉 中國直通奧運(yùn)僅存理論希望✹來自文山
158****8312:「新華網(wǎng)」習(xí)近平復(fù)信史迪威將軍后人✺來自香格里拉
158****7648 回復(fù) 666✻:「澎湃新聞」卸任四川省衛(wèi)健委主任后,48歲敬靜重回華西✼來自騰沖
34水富id
「第一軍情」中國早有布局,新疆沙漠長出深海大蝦,騷操作讓日本猝不及防✽✾
2024-09-22 20:36:44 不推薦
澄江h(huán)x:「財(cái)聯(lián)社」9月1日起多家全國性銀行再下調(diào)存款掛牌利率 調(diào)降幅度10-25個(gè)基點(diǎn)✿
186****9279 回復(fù) 159****5443:「環(huán)球網(wǎng)」國防部回應(yīng)何時(shí)解決臺灣問題❀