經(jīng)過一系列嚴(yán)格的檢查和評(píng)估,晴晴接受了CAR-T治療。在停用激素、免疫抑制劑和生物制劑后,自體CAR-T細(xì)胞輸注到她體內(nèi),尿蛋白定量逐步下降,臨床癥狀明顯改善。現(xiàn)在不用每天吃藥,晴晴精神狀態(tài)煥然一新,恢復(fù)了生病前的正常學(xué)習(xí)生活。
值得一提的是,2023年9月,上海兒童醫(yī)學(xué)中心獲批可為18周歲以上包括腎臟風(fēng)濕類慢性疾病在內(nèi)的特殊疾病患者提供超齡延續(xù)性醫(yī)療服務(wù),于是寧寧及時(shí)來院“報(bào)到”。在完成了全面系統(tǒng)的評(píng)估后,寧寧接受了自體靶向CD19的CAR-T細(xì)胞回輸。整個(gè)治療過程中寧寧除了出現(xiàn)過短暫的發(fā)熱,沒有其他不適。出院后,寧寧的疾病癥狀完全消失,停用了所有原發(fā)病治療藥物。
而在另一個(gè)家庭,24歲的寧寧(化名)在兒童期便確診了系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎,在與病魔斗爭(zhēng)的9年期間,她幾乎嘗試了所有的藥物治療,包括傳統(tǒng)藥物和貝利尤單抗、泰它西普等生物制劑,然而疾病仍處于高度活動(dòng)狀態(tài)。
上海兒童醫(yī)學(xué)中心方面表示,近年來,國內(nèi)外臨床研究在探索CAR-T治療難治性自身免疫性疾病,如系統(tǒng)性紅斑狼瘡/狼瘡性腎炎、干燥綜合征、系統(tǒng)性硬化癥等領(lǐng)域,逐漸顯示出積極的治療效果。2024年秋季即將開業(yè)的上海兒童醫(yī)學(xué)中心張江院區(qū),也將進(jìn)一步采用高質(zhì)量醫(yī)企融合模式,全新升級(jí)細(xì)胞腫瘤臨床創(chuàng)新平臺(tái),打造國際先進(jìn)的兒童疑難危重病癥診治與研究中心。
12歲的患兒晴晴(化名)被確診為系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎(IV型),病程中反復(fù)的發(fā)熱、關(guān)節(jié)腫痛、全身浮腫和尿量減少讓孩子備受折磨。雖然她積極接受了各種藥物治療,包括大劑量甲潑尼龍、強(qiáng)的松、環(huán)磷酰胺、嗎替麥考酚酯、他克莫司、羥氯喹、貝利尤單抗等,但蛋白尿控制并不理想,藥物只能暫時(shí)緩解她的癥狀,卻無法根治疾病。尤其是長時(shí)間應(yīng)用激素和免疫抑制劑,使她的身體和器官不堪重負(fù)。
585娱乐棋牌8月19日,澎湃新聞(www.thepaper.cn)記者從國家兒童醫(yī)學(xué)中心(上海)、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心獲悉,近日,經(jīng)該院多學(xué)科合作,成功完成2例難治性狼瘡的CAR-T細(xì)胞治療,目前患者已實(shí)現(xiàn)完全停藥且病情穩(wěn)定。
CAR-T細(xì)胞療法,即“嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法”,研究人員從患者身上提取發(fā)揮免疫功能的T細(xì)胞,在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行編輯,使其產(chǎn)生稱為嵌合抗原受體(CAR)的蛋白質(zhì),當(dāng)CAR-T細(xì)胞被回輸給患者時(shí),它們會(huì)尋找并摧毀特定的目標(biāo)。
上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤科細(xì)胞免疫治療組主任李本尚和腎臟科主任殷蕾均表示,他們對(duì)于CAR-T細(xì)胞治療在系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎中的應(yīng)用前景很有信心。與傳統(tǒng)的化學(xué)類制劑或者單抗類藥物相比,CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)能夠穿過組織屏障,進(jìn)而在組織間廣泛分布并起殺傷作用,尤其是對(duì)于單抗類藥物不能到達(dá)的組織間隙中的B細(xì)胞或漿細(xì)胞能夠起到有效清除作用,且不良反應(yīng)多數(shù)是輕微且可控的。
得知上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤科和腎臟科正在聯(lián)合開展一項(xiàng)創(chuàng)新的細(xì)胞治療技術(shù)——CAR-T療法應(yīng)用于難治性狼瘡治療后,父母帶著孩子趕來醫(yī)院。
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