基于此,在本項(xiàng)研究中,論文通訊作者、美國(guó)斯坦福大學(xué)Sergiu P. Pa?ca和同事合作,開(kāi)發(fā)出一種利用反義寡核苷酸(短鏈合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于減少一個(gè)起負(fù)面作用的突變通道的表達(dá)。為測(cè)試這種策略,他們用來(lái)自三名蒂莫西綜合征患者的人干細(xì)胞源類器官創(chuàng)建了一個(gè)模型,先將這些類器官移植到年輕大鼠的大腦內(nèi),發(fā)現(xiàn)這些類器官會(huì)生長(zhǎng)和發(fā)育出成熟細(xì)胞類型并與大鼠大腦融合,隨后注射反義寡核苷酸發(fā)現(xiàn),鈣通道缺陷在這些大腦類器官中得到了修正。
乐乐捕鱼游戏該論文介紹,蒂莫西綜合征是一種嚴(yán)重的多系統(tǒng)疾病,其特征為危及生命的心臟缺陷、自閉癥、癲癇和其他神經(jīng)精神癥狀。CACNA1C基因編碼參與鈣細(xì)胞信號(hào)傳導(dǎo)的蛋白(鈣通道),已被發(fā)現(xiàn)與這種疾病有關(guān),或是一個(gè)潛在的治療靶標(biāo)。
而已有研究表明,大腦類器官(人類干細(xì)胞源的3D類腦組織)或許能用于測(cè)試靶向特定疾病中受影響的特異細(xì)胞類型的干預(yù)手段,因?yàn)樗鼈兡芎芎玫貜?fù)現(xiàn)疾病,并預(yù)測(cè)人體對(duì)治療的反應(yīng),從而有望幫助開(kāi)發(fā)有效的療法。
網(wǎng)友評(píng)論更多
19井岡山j(luò)
2024-09-19 12:13:55 推薦
187****4060 回復(fù) 184****7147:7對(duì)新人以綠色低碳騎行的方式,引領(lǐng)文明婚俗新風(fēng)尚🚓來(lái)自貴溪
187****3548 回復(fù) 184****5756:他們給這里的孩子們帶來(lái)了才藝,更帶來(lái)了外面的世界。🚔來(lái)自聊城
157****1995:按最下面的歷史版本🚕🚖來(lái)自德州
19東營(yíng)407
龍頭主播說(shuō)新聞|“極”美遇見(jiàn) “越”賞龍江🚗🚘
2024-09-18 05:52:40 推薦
永久VIP:天高云淡,在寧夏打卡Windows桌面,享受寧夏的松弛感🚙來(lái)自淄博
158****9331:這里的小土豆,分明是金土豆!🚚來(lái)自濰坊
158****5041 回復(fù) 666🚛:中6.8億巨獎(jiǎng)當(dāng)事人現(xiàn)身 系28歲小伙🚜來(lái)自煙臺(tái)
15威海og
香港迪士尼過(guò)山車疑故障 12人被困🚝🚞
2024-09-19 21:15:20 不推薦
日照pn:這些民俗活動(dòng)你了解嗎?🚟
186****2089 回復(fù) 159****8895:福彩中心回應(yīng)6.8億大獎(jiǎng): 已領(lǐng)完獎(jiǎng)🚠