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華山醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師張朝云在接受澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者采訪時指出，肢端肥大癥由生長激素和胰島素樣生長因子1過多引起，過量分泌生長激素除了會導(dǎo)致患者肢端肥大，還可引起糖尿病、高血壓、心肌肥厚、氣管狹窄、消化道腫瘤及骨質(zhì)疏松等全身多系統(tǒng)多臟器疾病，如不治療平均壽命縮短至少10年，2022年這一疾病也被列入國家衛(wèi)健委《第二批罕見病目錄》。

2024年5月底，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院臨時進口帕瑞肽的申請得到了國家藥品監(jiān)督管理局的復(fù)函，該藥物進口流程得以順利啟動。最終，經(jīng)過采購、運輸?shù)攘鞒?，這款藥物正式進入華山醫(yī)院。

澎湃新聞記者從現(xiàn)場獲悉，這一藥品目前在國內(nèi)通過患者自費的形式用藥，一針約2萬，而這也是全球最低價格，“此前在國家這一政策沒有落地之前，也有患者支付高昂的費用前往歐美等國用藥，相比國外一針15萬元-16萬元的價格，這名患者能在國內(nèi)用到這個藥物，給了她全新的治療希望?！睆埑埔财诖?，未來隨著臨床研究的開展，有更多的創(chuàng)新藥可以在國內(nèi)上市使用，更好更快地滿足患者臨床需求。

這也是上海首次按照國家印發(fā)的《臨床急需藥品臨時進口工作方案》成功進口國內(nèi)無注冊上市的臨床急需藥品。這一次“破冰”，后續(xù)也將為本市尚無有效治療藥物的罕見病和其他危重癥患者帶來希望。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院作為國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心，目前是國內(nèi)最大的肢端肥大癥診治中心，每年手術(shù)的肢端肥大癥患者數(shù)約200-300例，這些患者手術(shù)聯(lián)合第一代生長抑素類似物綜合治療后仍有約20%-30%的患者未達緩解，但受制于帕瑞肽還沒有在國內(nèi)上市，臨床需求長期得不到滿足。

張朝云表示，此前這名患者已經(jīng)嘗試了第一代生長抑素類似物治療，然后生長激素水平仍然升高，甚至高于正常人水平的一倍。高激素水平會導(dǎo)致一系列并發(fā)癥的出現(xiàn)。

這一申請得益于一項國家政策。近年來，受益于國內(nèi)制藥產(chǎn)業(yè)的自身長足發(fā)展和國外藥品進口，我國常見病、多發(fā)病的藥品需求已經(jīng)得到極大滿足。但由于部分疾病發(fā)病率低、臨床需求少，以及國內(nèi)外醫(yī)療藥物研發(fā)方面仍然存在的局部差距，導(dǎo)致仍有少量臨床急需藥品在國內(nèi)未上市，這部分患者迫切藥品需求得不到滿足。為進一步完善藥品供應(yīng)保障，滿足人民群眾特定臨床急需藥品需求，國家衛(wèi)生健康委員會和國家藥品監(jiān)督管理局于2022年聯(lián)合印發(fā)了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，為相關(guān)藥品進口申請、使用管理提供了制度保障。

半岛·app8月16日下午2點25分，在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)，34歲肢端肥大癥患者孫女士用上了一款國內(nèi)無注冊上市的臨床急需藥品——帕瑞肽。

早在2019年，來自江蘇的孫女士因糖尿病酮癥酸中毒被送入當(dāng)?shù)蒯t(yī)院治療，起先醫(yī)生以為她得了2型糖尿病，對癥治療一年仍沒有起色。隨后通過進一步檢測生長激素，才被確診為肢端肥大癥，這是一種生長激素型垂體瘤。

張朝云表示，根據(jù)治療方案，這名患者將會每隔四周注射1次帕瑞肽，先注射3次，持續(xù)治療12周，如果效果好，后續(xù)將可能延長注射的時間間隔。

上述專家表示，通過生長抑素類似物將生長激素和胰島素樣生長因子1降低，是肢端肥大癥治療的藥物“抓手”。相較于國內(nèi)已經(jīng)上市的第一代生長抑素類似物，第二代生長抑素類似物帕瑞肽療效更強，臨床優(yōu)勢明顯。

由于這是上海首次開展這項工作，上海市衛(wèi)生健康委和上海市藥品監(jiān)督管理局相關(guān)部門主動對接華山醫(yī)院進行指導(dǎo)。華山醫(yī)院在主動接受這項“先行先試“任務(wù)后，成立了以趙重波副院長領(lǐng)導(dǎo)的工作小組，協(xié)調(diào)醫(yī)務(wù)處、藥劑科、“金垂體”多學(xué)科醫(yī)療團隊，迅速制定臨時進口藥品管理制度、安全防范措施、風(fēng)險處置預(yù)案，成立專家組，根據(jù)臨床需求向國家藥品監(jiān)督管理局提出了申請。