研究團隊在小鼠、新西蘭兔、非人靈長類(NHP)等多個種屬上進行了對比試驗,AAVv128均表現(xiàn)出顯著優(yōu)于AAV8的視網(wǎng)膜遞送及轉(zhuǎn)導效率,顯示了AAVv128的跨種屬高轉(zhuǎn)導效率。
在臨床前研究的基礎上,弘基生物自主研發(fā)的國內(nèi)首個用于治療眼底黃斑變性的基因治療產(chǎn)品——Ⅰ類生物新藥KH631,已完成國內(nèi)和美國Ⅰ期臨床試驗首例給藥。臨床試驗結(jié)果顯示,該項目可以顯著降低患者抗VEGF藥物的注射頻次、未出現(xiàn)藥物相關(guān)的不良反應。
目前,抗VEGF藥物玻璃體腔注射是nAMD的首選治療方法,我國企業(yè)自主研發(fā)的康柏西普眼用注射液已于10年前上市,顯著改善患者視力水平。
老年性黃斑變性,又稱為年齡相關(guān)性黃斑變性(以下簡稱AMD),是世界三大常見的致盲因素之一,是發(fā)達國家55歲以上人群視力嚴重下降的主要原因,堪稱老年人的“視力殺手”。據(jù)《中國年齡相關(guān)性黃斑變性臨床診療指南(2023年)》顯示,2040年全球AMD患者數(shù)量預計將達到2.88億例。
抗VEGF療法在抑制新生血管、恢復nAMD患者視力上有著顯著的療效,但通?;颊咝枰谇?個月中每月通過玻璃體腔注射來完成基礎量治療,然后根據(jù)病情選用抗VEGF藥物的種類,每1-3個月反復注射抗VEGF藥物來控制病情。
AMD通常有干性和濕性(新生血管性,以下簡稱nAMD)兩種形式,其中nAMD發(fā)展迅速,能使人在短時間內(nèi)視力迅速下降、視物變形,甚至視力突然喪失,嚴重影響患者的生活品質(zhì)。nAMD的成因主要是視網(wǎng)膜色素上皮層下面產(chǎn)生異常的脈絡膜新生血管,作為不成熟的毛細血管,它們就像活火山一樣,可導致黃斑區(qū)出現(xiàn)滲漏、出血、水腫、脂質(zhì)沉積、色素上皮脫離等情況。
長期頻繁的接受抗VEGF藥物玻璃體腔注射,大大增加了患者的生理、心理和經(jīng)濟負擔,通過一次注射就能長期控制病情的新型治療方法——基因治療,有望實現(xiàn)“一次注射、長期獲益”。
bet9一10年信誉玩家首选這項研究報告了基于弘基生物AAV衣殼篩選平臺打造的全新眼科AAV衣殼變體——AAVv128,在人視網(wǎng)膜色素上皮細胞19(ARPE19)上,AAVv128相比于AAV8,在細胞結(jié)合方面提高了30.8倍,在細胞攝取方面提高了24.7倍。
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