爱游戏官网入口此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可了該藥的臨床應(yīng)用先進(jìn)性,內(nèi)地患兒將無需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥,緩解患者用藥的難題。
低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病,患者因缺少堿性磷酸酶,骨礦化和骨質(zhì)素生成受到影響,致使骨骼生長和其強(qiáng)度出現(xiàn)問題,并引發(fā)其他并發(fā)癥,可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題,甚至造成終身負(fù)擔(dān),嚴(yán)重影響生存質(zhì)量。
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